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帕金森病基因疗法研究获新进展
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据上海科技于 2002-11-13 报道，世界范围内迄今第一个进入临床试验阶段的帕金森病基因治疗手段有望进行小规模人体试验。 之前，美国研究人员在2002年10月中旬出版的美国《科学》杂志上介绍，在实施了这种基因疗法后，病鼠大脑中制造多巴胺的大脑细胞退化不仅得到了遏制，而且控制运动的神经通路也逐渐趋于正常，病鼠症状有所减轻。
来源：上海科技 引用：http://www.parkinsonism.net/news/1/109.html
美国和新西兰科学家日前报告说，在动物实验中基因疗法已经显示出治疗帕金森病的潜力。新疗法目前已经获得美国食品和药物管理局的批准，有望于今年年底进行小规模人体试验。这将是世界范围内迄今第一个进入临床试验阶段的帕金森病基因治疗手段。
帕金森病是常见于老年人群的神经性疾病。据研究人员分析，该病主要由制造多巴胺的大脑细胞等退化所引起。多巴胺是一种神经传导物质，缺少多巴胺会导致控制运动的大脑通路活动发生紊乱，使病人出现手脚不自主抖动、肌肉僵硬、运动减少、反应迟钝等症状。
帕金森病患者大脑通路活动有一个显著特征，那就是大脑深层的丘脑核部位处于过度亢进状态。早先的研究显示，这可能是患者大脑多巴胺生成机制出现异常的原因。通过抑制丘脑核部位的活动，可能有助于改善帕金森病症状。现有的手术和大脑深度刺激等疗法就是基于这一原理。美国和新西兰科学家研究出的基因疗法主要也是针对过度活跃的丘脑核部位。他们采取的做法是，以处理过的腺病毒为载体，把一种编码谷氨酸脱羧酶 (ＧＡＤ)的基因注入有帕金森病症状的病鼠大脑中，从而产生神经传递物质γ -氨基丁酸 (ＧＡＢＡ)。该物质能将大脑神经细胞从兴奋状态转变为抑制状态。
研究人员在今年 10月中旬出版的美国《科学》杂志上介绍，在实施了这种基因疗法后，病鼠大脑中制造多巴胺的大脑细胞退化不仅得到了遏制，而且控制运动的神经通路也逐渐趋于正常，病鼠症状有所减轻。研究人员认为，与现有一些治疗手段相比，基因疗法的好处是可以直接调节大脑的化学信号，副作用更小，也更安全。
与帕金森症突变基因相关的资料
- 美科学家发现帕金森氏症与锰中毒有关
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- 广东教授找到帕金森致病基因
- 帕金森病的基因治疗
- 美进行首次帕金森病基因疗法试验
- 中华神经科杂志2002年第35卷第1期: 帕金森病分子生物学和临床研究进展
美国宾夕法尼亚大学细胞与发育生物学助理教授奥龙.基特勒博士领导的研究小组近日发现，帕金森氏症在遗传与环境起因之间存在某种联系。他们找到了两种帕金森氏症基因(α-突触核蛋白与PARK9)之间的遗传相互作用，并确定PARK9蛋白可保护细胞免于锰中毒。
据英国《柳叶刀》杂志网站日前报道，多个科学家小组最近证实，一个名为LRRK2基因的变异与遗传性帕金森病有关，这一发现有助于开发帕金森病的基因诊断和治疗方法。
昨天, 记者从中山大学附属第一医院获悉, 该院神经内科副教授徐评议已成功找到了帕金森病的致病基因, 从而部分解释了全球众多科学家无法解释的 9 9 %帕金森病发病机制。据了解, 徐评议的研究成果已被发表在国际权威杂志《自然遗传学》上, 同时这也是目前为止广东省医学界取得的最高成就
近年来基因治疗帕金森病显示了其良好的潜力和发展前途，但尚未进入临床阶段。基因治疗PD的原理就是通过在分子、基因水平上的操作，提高脑内DA的浓度，达到治疗目的。
美国独立电视制片人克莱因日前充当了第一个“吃螃蟹”的人, 成为迄今首位接受基因疗法试验的帕金森病患者。
帕金森病(Parkinson disease,PD)是一种缓慢发生的选择性中脑黑质多巴胺能神经元丧失和纹状体多巴胺含量显著减少的老年神经系统退行性疾病.临床症状以静止性震颤、运动迟缓、肌张力增高和姿势平衡障碍为主要特征,严重影响患者的运动和生活能力,并导致残障.其发病率为(4.5～21.0)/10万人,患病率在欧美为 (65.6～187.0)/10万人,国内报道(15.0～119.0)/10万人, 位居老年神经系统退行性疾病第2位,60岁以上人群患病率达2.0%以上,保守估计我国现有PD患者已数百万.
整理：Golden Pig 最后修改：2007-03-23
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