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美国对帕金森氏症进行基因疗法试验
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导报讯 :美国独立电视制片人克莱因日前充当了第一个敢吃螃蟹的人, 成为迄今首位接受基因疗法试验的帕金森氏症患者。
帕金森氏症是一种常见的神经功能障碍疾病, 主要影响中老年人, 在美国约有患者 1 50万, 症状包括肌肉僵直、双手震颤和行走困难等。目前, 治疗该病的方法有药物、手术以及在大脑中植入起搏器式装置等, 但这些方法多少都有一些缺陷。
卡普利特博士和合作者们认为, 基因疗法也许可以为治疗帕金森氏症开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对一种名为ＧＡＢＡ的化学物质, 这种物质的缺乏据认为会导致大脑某些区域过度活跃。卡普利特等采用的手段是以一种去除了遗传物质的腺相关病毒为载体, 将名为ＧＡＤ的基因输送至患者大脑的丘脑底核区域。ＧＡＤ编码的酶有助于大脑产生更多ＧＡＢＡ, 研究人员希望能借此对患者丘脑底核和其他过度活跃的大脑区域起到镇静效果。
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