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美进行首次帕金森病基因疗法试验
美进行首次帕金森病基因疗法试验
美国独立电视制片人克莱因日前充当了第一个“吃螃蟹”的人 ,成为迄今首位接受基因疗法试验的帕金森病患者。
据《纽约时报》8月 19日报道 , 55岁的克莱因 8月 18日在纽约长老会医院接受手术。手术持续约 5个小时。克莱因的头盖骨顶部被钻开一个硬币大小的孔。研究人员随后用一根头发丝粗细的微小导管 ,将由病毒载体携带的约3 5亿个治疗基因注入他的脑组织中。
克莱因在手术过程中保持清醒状态 ,甚至不时与医生和护士开着玩笑 ,问自己的头是不是很硬。
这项临床试验的负责人、韦尔·康奈尔医学院的卡普利特博士介绍说 ,包括克莱因在内 ,将有 1 2名帕金森病重症患者参加基因疗法的第一期临床试验。这项试验得到了美国食品和药品管理局的批准。
帕金森病是一种常见的神经功能障碍疾病 ,主要影响中老年人 ,在美国约有 150万患者 ,症状包括肌肉僵直、双手震颤和行走困难等。目前 ,治疗该病的方法有药物、手术以及在大脑中植入起搏器式装置等 ,但这些方法多少都存在一些缺陷。
卡普利特博士和合作者们认为 ,基因疗法也许可以为治疗帕金森病开辟新途径。他们设计的基因疗法主要针对酌 -氨基丁酸 (ＧＡ ＢＡ)。这种物质的缺乏会导致大脑某些区域过度活跃。卡普利特等采用的手段是以一种去除了遗传物质的腺病毒为载体 ,将名为ＧＡＤ的基因输送至患者大脑的丘脑底核区域。ＧＡＤ编码的酶有助于大脑产生更多ＧＡＢＡ。研究人员希望能借此对患者丘脑底核和其他过度活跃的大脑区域起到镇静效果。
据报道 ,一些专家对这一试验持质疑态度。他们担心 ,基因疗法有可能给患者带来意想不到的副作用 ,病毒载体也许会扩散并损伤大脑其他区域 ,或引发免疫反应而导致大脑发炎。
专家们说 ,基因疗法近年来问题不少 ,新试验如出现差错 ,将会使基因疗法研究再遭重挫。
不过 ,第一个接受试验的克莱因倒是想得开。研究人员事先已向他说明了可能存在的各种风险 ,但克莱因表示他乐意做一只科学研究的“猴子”。