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帕金森病前沿研究引起非议
帕金森病前沿研究引起非议
帕金森病 :研究者的试验田最近 ,纽约ＷｅｉｌｌＣｏｒｎｅｌｌ医学院的医生们在帕金森病患者ＮａｔｈａｎＫｌｅｉｎ身上进行了一次试验性基因治疗 ,他们将携带有治疗基因的病毒载体直接注射到患者大脑内 ,以期改善患者多巴胺神经元的受损程度。
这项试验看起来似乎有些冒险 ,但实际上它只是帕金森病众多充满风险的试验性治疗方案的其中一种。除此之外 ,从事帕金森病研究的科学家们还曾经在患者身上尝试过其他一些治疗方案 ,比如在大脑中植入电极以刺激大脑细胞 ,输入营养液以延长大脑细胞存活时间 ,甚至还移植过流产胎儿的神经组织。
专家们指出 ,目前世界上大约有 400万帕金森病患者 ,他们对积极有效的新型治疗方法的渴望是目前这些激进治疗手段纷纷出台的一个重要原因。在临床上 ,目前帕金森病的标准治疗方案是服用左旋多巴 ,但这种药物的疗效会随着给药时间的延长而逐渐下降 ,而且它还具有严重的药物不良反应。此外 ,好莱坞影视名星迈克尔·福克斯 (ＭｉｃｈａｅｌＪ.Ｆｏｘ)以及拳王阿里的不幸遭遇也增加了社会各界人士对帕金森病的重视程度 ,促进了各种治疗手段的开发。
从另一方面看 ,科学家们经过几十年的深入研究 ,已经对帕金森病的病因学有了一定的认识。例如 ,科学家已经知道 ,在帕金森病患者大脑中 ,生成神经递质多巴胺的神经元会受到损伤 ,从而影响到多巴胺神经元调控运动的机能 ,导致基底节神经环路功能的平衡失调。正因为如此 ,帕金森病也就成了各种治疗方案的一块很好的试验田。相反 ,由于人们对影响整个大脑的阿尔茨海默病的分子基础不甚明了 ,所以现在对这种疾病缺乏有效的治疗手段。
正是因为人们对帕金森病的病因已经有了一定的了解 ,所以研究者们可以很明确地定位自己的治疗目标。例如 ,科学家们开发出一种名为深部大脑刺激的新技术 ,他们在患者大脑中插入电极 ,刺激底丘脑核等大脑区域 ,从而改善了患者的病症。到目前为止 ,科学家们已经为数以千计的帕金森病患者实施了这种手术 ,但人们对这种治疗手段的作用机制还不是很清楚。
良好的动物实验以及病程研究结果均有助于推动新型治疗方案进入临床实践。以前的一系列动物实验都显示 ,胶质细胞源性神经营养因子 (ｇｌｉａｌｃｅｌｌｌｉｎｅ -ｄｅｒｉｖｅｄｎｅｕｒｏｔｒｏｐｈｉｃｆａｃ-ｔｏｒ,ＣＤＮＦ)能够促进体外培养的动物胚胎脑多巴胺能神经元的存活 ,预防体内多巴胺能神经元的退行性病变。因此 ,英国科学家最近直接将ＧＤＮＦ注射到 5位帕金森病患者大脑中 ,结果发现 ,ＧＤＮＦ能够让患者受损的多巴胺神经元复原 ,并延缓其疾病恶化过程达 2年之久。此项研究结果发表在今年 3月出版的《自然医学》杂志上 (Ｎａｔ.Ｍｅｄ. 2003, 9 :589 - 59 5)。
充满风险的试验性治疗技术
但是 ,有关帕金森病的其他一些新型治疗技术引起了人们的非议。在 2001年和今年 8月 ,有研究者将流产胎儿的神经组织移植到帕金森病患者大脑中 ,结果不但对患者症状改善毫无帮助 ,反而使某些患者出现了运动障碍性不随意运动。不过 ,许多研究者都相信这些问题最终可以通过干细胞移植等手段获得解决 ,瑞典Ｗａｌｌｅｎｂｅｒｇ神经科学中心的ＰａｔｒｉｋＢｒｕｎｄｉｎ就自称是“干细胞移植的坚定支持者”。
尽管很多治疗帕金森病的新技术都得到了科学界的审慎支持 ,但最近美国食品药品管理局 (ＦＤＡ)批准在 12位患者身上进行的基因治疗试验还是遭到了猛烈的批评。有人认为 ,在没有进行充分的动物实验之前 ,就匆忙地开展人体试验 ,是非常危险的 ;而且 ,还有人担心病毒载体有可能会扩散到机体其他器官中去。“我认为 ,这种试验不会取得什么成果。”多伦多大学的神经学家ＡｎｔｈｏｎｙＬａｎｇ说。
不管这些试验最终会取得什么样的结果 ,当研究者们发现了帕金森病的真正病因时 ,这些试验性的新治疗技术也许就会被人们遗忘在角落里。纽约西奈山医学院的ＷａｒｒｅｎＯｌａｎｏｗ说 :“只有等到真正的病因水落石出了 ,我才会据此选择一种合适的治疗方案。”