帕金森病基因疗法研究获新进展

帕金森病基因疗法研究获新进展

　　美国和新西兰科学家日前报告说 ,在动物实验中基因疗法已经显示出治疗帕金森病的潜力。新疗法目前已经获得美国食品和药物管理局的批准 ,有望于今年年底进行小规模人体试验。这将是世界范围内迄今第一个进入临床试验阶段的帕金森病基因治疗手段。

　　帕金森病是常见于老年人群的神经性疾病。据研究人员分析 ,该病主要由制造多巴胺的大脑细胞等退化所引起。多巴胺是一种神经传导物质 ,缺少多巴胺会导致控制运动的大脑通路活动发生紊乱 ,使病人出现手脚不自主抖动、肌肉僵硬、运动减少、反应迟钝等症状。

　　帕金森病患者大脑通路活动有一个显著特征 ,那就是大脑深层的丘脑核部位处于过度亢进状态。早先的研究显示 ,这可能是患者大脑多巴胺生成机制出现异常的原因。通过抑制丘脑核部位的活动 ,可能有助于改善帕金森病症状。现有的手术和大脑深度刺激等疗法就是基于这一原理。美国和新西兰科学家研究出的基因疗法主要也是针对过度活跃的丘脑核部位。他们采取的做法是 ,以处理过的腺病毒为载体 ,把一种编码谷氨酸脱羧酶 (ＧＡＤ)的基因注入有帕金森病症状的病鼠大脑中 ,从而产生神经传递物质γ -氨基丁酸 (ＧＡＢＡ)。该物质能将大脑神经细胞从兴奋状态转变为抑制状态。

　　研究人员在今年 10月中旬出版的美国《科学》杂志上介绍 ,在实施了这种基因疗法后 ,病鼠大脑中制造多巴胺的大脑细胞退化不仅得到了遏制 ,而且控制运动的神经通路也逐渐趋于正常 ,病鼠症状有所减轻。研究人员认为 ,与现有一些治疗手段相比 ,基因疗法的好处是可以直接调节大脑的化学信号 ,副作用更小 ,也更安全。

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